小鼠研究解锁肠道细菌的基因组编辑

Eligo Bioscience 是一家基因编辑公司，专注于治疗由微生物组中的细菌基因表达引起的疾病，该公司在《自然》杂志上发表了一项研究，揭示了肠道细菌的基因组编辑。

自 20 世纪 70 年代基因疗法问世以来，随着首批基于 CRISPR 的药物于近期获批，研究人员在将 DNA 递送至各种细胞类型和器官以纠正基因缺陷方面取得了重大进展。然而，到目前为止，人类携带的大部分基因仍然完全无法触及：微生物组。

微生物组由数十亿共生细菌组成，对我们的健康和免疫系统的正常运作至关重要。然而，我们发现越来越多的细菌基因与慢性和严重疾病有关：从可引发自身免疫性疾病的细菌肽到导致炎症性疾病、肿瘤形成和神经退行性疾病的细菌毒力因子。

随着人们越来越清楚地认识到影响微生物组组成的非靶向治疗可能导致严重的不良事件和副作用，开发新的方法以有针对性的方式编辑微生物组至关重要。

Eligo Bioscience 联合创始人、巴黎巴斯德研究所研究员 David Bikard 表示：“Eligo Bioscience 所取得的成果表明，现在可以对肠道细菌的 DNA 进行特定的改变，类似于科学家编辑人类基因来研究或治疗遗传疾病的方式。”

一种精确而有效的方法

实现细菌体内有效的基因编辑需要有效的传递方法和强大的编辑系统。

在这项杰作中，Eligo 展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力，该衣壳中含有编码碱基编辑系统的合成 DNA 有效载荷。

给小鼠口服后，衣壳以极高的效率和精确度将有效载荷递送至小鼠肠道中数百种细菌中的目标细菌群。值得注意的是，该系统可以通过在相应基因中产生单碱基对突变来精确地灭活抗生素抗性基因或毒力因子。

当针对小鼠肠道中的大肠杆菌菌株进行研究时，该技术可以修改 90% 以上细菌中的目标基因，在某些情况下甚至高达 99.7%。这些修改至少可以保持稳定 42 天。

Eligo 技术副总裁兼这项研究的资深作者 Jesus Fernandez 强调说：“这一成就是 Eligo Bioscience 团队八年辛勤工作的结晶，代表着微生物组研究的范式转变。这一飞跃为 Eligo 提供了行业内独特的优势，可以开发新型基因药物，并找到新靶点。我们现在终于有了一个工具来探究特定细菌基因在健康和疾病中的作用。”

Eligo 首席执行官兼联合创始人 Xavier Duportet 表示： “这项技术增强了 Eligo 在微生物组体内编辑工具方面的开创性优势，拓宽了基因编辑领域可解决的治疗目标范围。”

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